வெர்டெக்ஸ் பார்மா சிம்கேவிக்கு கலிடெகோவுடன் ஐரோப்பிய கமிஷன் ஒப்புதலை பெற்றார்

c வெர்டெக்ஸ் பார்மா சிம்கேவிக்கு கலிடெகோவுடன் ஐரோப்பிய கமிஷன் ஒப்புதலை பெற்றார்
ஒரு F508del மியூட்டேஷன் மற்றும் 14 எஞ்சிய செயல்பாட்டு கட்டுப்பாடுகளில் ஒன்றுடன் இந்த வயதில் உள்ள CF காரணத்தை நடத்தும் ஒரே மருந்து

Vertex Farmaceuticals சமீபத்தில் இணைக்கப்பட்டது, கலிடெகோ (ivacaftor) உடன் சிம்கேவி (Tezacaftor/Ivacaftor), cystic fibrosis (CF) இல் உள்ள நோயாளிகளின் சிகிச்சை 6 வயது மற்றும் பழையவர்கள் F508del மியூட்டேஷனின் இரண்டு நகல்களை கொண்டவர்கள் F508del மியூட்டேஷனில் ஒரு நகல் மற்றும் எஞ்சிய CFTR நடவடிக்கையின் விளைவாக 14 மியூட்டேஷன்களில் ஒரு நகல் உள்ளனர்: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3AYG, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5GIA, 3272-26AG, மற்றும் 3849+10KBCDT.

“இந்த ஒப்புதலுடன், ஐரோப்பாவில் 6 முதல் 11 வயது வரையிலான குழந்தைகள் மிகவும் பொதுவான உற்பத்தி, F508del உடன், ஒரு புதிய சிகிச்சை விருப்பத்தேர்வு மற்றும் சில எஞ்சிய செயல்பாட்டு கட்டுப்பாடுகள் கொண்ட குழந்தைகள் உள்ளனர், முதல் முறையாக, சிஎஃப்-யின் அடிப்படை காரணத்தை தீர்க்கும் ஒரு சிகிச்சை விருப்பத்தேர்வை கொண்டிருக்கிறார்கள்" என்றார் Reshma Kewalramani, M.D. தலைமை நிர்வாக அதிகாரி மற்றும் ஜனாதிபதி. "இன்றைய ஒப்புதல் எங்களுக்கு CF உடனான அனைவருக்கும் மருந்துகளை வழங்கும் இறுதி இலக்கிற்கு நெருக்கமாக கொண்டு வருகிறது."

கலிடெகோ (இவகாஃப்டர்) உடன் சிம்கேவி (டெசாகாஃப்டர்/இவகாஃப்டர்) உடனடியாக ஜேர்மனி இல் கூடுதல் தகுதியான நோயாளிகளுக்கு உடனடியாக கிடைக்கும் மற்றும் யுகே, டென்மார்க் மற்றும் அயர்லாந்து குடியரசு உட்பட புதுமையான நீண்ட கால திருப்பிச் செலுத்தும் ஒப்பந்தங்களில் நுழைந்த நாடுகளில் விரைவில் கிடைக்கும். மற்ற நாடுகளிலும், தகுதியான நோயாளிகளுக்கான அணுகலை பாதுகாக்க ஐரோப்பாவில் தொடர்புடைய அதிகாரிகளுடன் நெருக்கமாக வேலை செய்யும்.

Europe-யில், சிஎஃப் வயது 12 வயது மற்றும் CFTR ஜீனில் F508del மியூட்டேஷனின் இரண்டு நகல்கள் கொண்ட மக்களின் சிகிச்சைக்கு சிம்கேவி (tezacaftor/ivacaftor) ஏற்கனவே ஒப்புதல் அளிக்கப்பட்டுள்ளது, அல்லது F508del மியூட்டேஷனின் ஒரு நகல் மற்றும் பின்வரும் 14 மியூட்டேஷன்களின் நகல் உள்ளது, இதில் CFTR ஜீன் எஞ்சிய CFTR புரோட்டீன் செயல்பாடு: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3AYG, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5GYA, 3272-26AG, மற்றும் 3849+10KBCDT.

சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸ் (CF) என்பது ஒரு அரிதான, வாழ்க்கை குறுகிய மரபணு நோய் ஆகும் இது உலகெங்கிலும் 75,000 மக்களை பாதிக்கிறது. சிஎஃப் என்பது ஒரு முற்போக்கான, மல்டி-சிஸ்டம் நோய் ஆகும், இது நுரையீரல், லிவர், ஜிஐ டிராக்ட், சைனஸ்கள், ஸ்வெட் கிளாண்டுகள், பான்க்ரியாஸ் மற்றும் ரீப்ரொடக்டிவ் டிராக்ட் ஆகியவற்றை பாதிக்கிறது. சிஎஃப் ஒரு குறைபாடுள்ள மற்றும்/அல்லது சிஎஃப்டிஆர் புரோட்டீன் காணாமல் போயுள்ளது இதன் விளைவாக சிஎஃப்டிஆர் மரத்தில் சில உற்பத்திகள் ஏற்படுகின்றன. குழந்தைகள் இரண்டு குறைபாடுள்ள சிஎஃப்டிஆர் மரங்களை உள்ளடக்க வேண்டும் — ஒவ்வொரு பெற்றோரிடமிருந்து ஒன்று — சிஎஃப்-ஐ கொண்டிருக்க வேண்டும். பல்வேறு வகையான CFTR மியூட்டேஷன்கள் இந்த நோய்க்கு காரணமாக இருக்கும் அதே வேளை, CF உள்ள அனைத்து மக்களிலும் குறைந்தபட்சம் ஒரு F508del மியூட்டேஷன் உள்ளது. ஒரு ஜெனடிக் டெஸ்ட் அல்லது ஜெனோடைப்பிங் டெஸ்ட் மூலம் தீர்மானிக்கப்படக்கூடிய இந்த மியூட்டேஷன்கள், வேலை செய்யாத மற்றும்/அல்லது மிகவும் சில சிஎஃப்டிஆர் புரோட்டீன்களை செல் மேற்பரப்பில் உருவாக்குவதன் மூலம் சிஎஃப்-க்கு வழிவகுக்கிறது. குறைபாடுள்ள செயல்பாடு மற்றும்/அல்லது சிஎஃப்டிஆர் புரோட்டீன் இல்லாமை பல உறுப்புகளில் உப்பு மற்றும் தண்ணீரின் மோசமான பரப்பை ஏற்படுத்துகிறது. நுரையீரல்களில், இது அசாதாரணமான தடிமன் உருவாக்கத்திற்கு வழிவகுக்கிறது, ஸ்டிக்கி மியூக்கஸ் பல நோயாளிகளில் நீண்ட நுரையீரல் தொற்றுதல்கள் மற்றும் முற்போக்கான நுரையீரல் சேதத்தை ஏற்படுத்துகிறது, இது இறுதியில் மரணத்திற்கு வழிவகுக்கிறது. மரணத்தின் நடுத்தர வயது 30-களின் ஆரம்பத்தில் உள்ளது.

டேக்ஸ் : #VertexPharmaceuticals #LatestNewsonVertexPharmaceuticals28thNov #LatestPharmaNews28thNov #LatestResearchonCysticFibrosis28thNov #Germany #Europe

எழுத்தாளர் பற்றி


குழு மருத்துவமனை

தொடர்புடைய கதைகள்

ஏற்றுகிறது தயவுசெய்து காத்திருங்கள்...
-விளம்பரங்கள்-




இப்போது பிரபலமானவை

பருல் மல்ஹோத்ரா பஹ்ல், நிறுவனர், டயட் எக்ஸ்பிரஷன் உடன் எடையை இழக்க சிறந்த வழிகளை டிகோடிங் செய்தல்ஜனவரி 23, 2021
லையோத்திரோனைன் சோடியம் டேப்லெட்களுக்காக யுஎஸ்எஃப்டிஏ-யில் இருந்து சைடஸ் காடிலா இறுதி ஒப்புதலைப் பெறுகிறதுஜனவரி 23, 2021
பிரெயில் தொழில்நுட்பத்தால் பூர்த்தி செய்ய முடியும் மற்றும் கேட்டன் கொத்தாரி, மேலாளர் - வழக்கறிஞர், சைட்சேவர்ஸ் இந்தியா என்று அவசியமாக மாற்றப்பட முடியாதுஜனவரி 23, 2021
’50 – 60% மக்கள் கட்டுப்பாடற்ற இரத்த சர்க்கரை நிலைகளைக் கொண்டுள்ளனர்'' என்று டாக்டர். அபிஜித் போக்ராஜ், இணை நிறுவனர் மற்றும் சிஎம்ஓ, 7 சர்க்கரை என்று கூறுகிறார்ஜனவரி 23, 2021
கோவிட்-19 க்காக தடுப்பூசிய மக்களிடமிருந்து கருத்து எடுப்பதற்காக அரசு விரைவான மதிப்பீட்டு அமைப்பை பயன்படுத்துகிறதுஜனவரி 23, 2021
நாடு முழுவதும் தடுப்பூசிய சுகாதார தொழிலாளர்களின் ஒட்டுமொத்த எண்ணிக்கை 12.7 லட்சத்தை மேற்கொண்டுள்ளது ஜனவரி 23, 2021
இந்தியாவின் கொரோனா வைரஸ் எண்ணிக்கை 14,256 புதிய வழக்குகளால் அதிகரிக்கிறது; 24 மணிநேரங்களில் 152 இறப்புகள் அறிவிக்கப்பட்டுள்ளனஜனவரி 23, 2021
கோவிட்-19 ஐ எதிர்த்து போராட உதவுவதற்காக தடுப்பூசியை முன்கூட்டியே வாங்குவதற்கான கோவாக்ஸ் உடன் பிஃபைசர் மற்றும் பயோன்டெக் ரீச் ஒப்பந்தம்ஜனவரி 23, 2021
வாழ்க்கையில், ஹோனேஷ் கமாரியா, யோகா மற்றும் உடற்பயிற்சி வழிகாட்டி, அவர்கள் எந்த ஷார்ட்கட்டுகளும் இல்லை என்கிறார்கள்ஜனவரி 22, 2021
‘’பொறுமை, தொடர்ச்சி மற்றும் உடற்பயிற்சி ஆகியவை உடற்பயிற்சியை அடைய கையில் செல்கின்றன,'' என்கிறார் உஜ்வல் ரத்தோட், மாஸ்டர் டிரெய்னர், ஃபிட்கிளப் ஜிம்ஜனவரி 22, 2021
‘’கிடைக்கக்கூடிய ஆனால் அணுக முடியாத சுகாதார பராமரிப்பு எந்த பயன்பாடும் இல்லை'' என்று டாக்டர் ஷெல்லி பாத்ரா, சிஇஓ, ஒவ்வொரு கைக்குழந்தை விஷயங்களும் கூறுகிறதுஜனவரி 22, 2021
‘மது சிங்கல், மேனேஜிங் டிரஸ்டி, மித்ரா ஜோதி என்று மல்டிபிள் ஸ்டிக்மாஸ் பிறந்தவர்களுடன் இணைக்கப்பட்டுள்ளதுஜனவரி 22, 2021
பஃபைசர் மற்றும் பயோன்டெக் ஆய்வின் முடிவுகள் COVID-19 தடுப்பூசி எலிசிட்ஸ் ஆன்டிபாடிகளை காண்பிக்கின்றன, இது SARS-COV-2 U.K-ஐ கொண்டுள்ள செயூடோவைரஸ் நிர்மூலமாக்குகிறதுஜனவரி 21, 2021
டாக்டர். பிரித்தி மேத்தா, ஒரு பீடியாட்ரிக் ஹெமாட்டோலஜிஸ்ட் ஆன்கலாஜிஸ்ட் முன்-இம்ப்ளாண்டேஷன் ஜெனிடிக் டயக்னோசிஸ் பற்றிய உண்மைகளை விளக்குகிறார்ஜனவரி 21, 2021
எடையை இழப்பதற்கான சிறந்த வழி எடையை இழப்பது கரிஷ்மா ஷா, ஊட்டச்சத்து ஆலோசகர் என்று நினைக்கவில்லைஜனவரி 21, 2021
கிரீன்ஃபீல்டு பார்மா திட்டங்கள் மற்றும் தொடக்கத்தினருக்கான முதலீட்டை இரத்து செய்தல்ஜனவரி 21, 2021
மகாராஷ்டிரா COVID புதுப்பித்தல்: இதுவரை மூன்று அமர்வுகளில் 50,000 க்கும் மேற்பட்ட கோவிட் தடுப்பூசி ஷாட்கள் கொடுக்கப்பட்டுள்ளன ஜனவரி 21, 2021
1,12,007 பயனாளிகள் கொரோனா வைரஸ் மீது தடுப்பூசி வைக்கப்பட்டுள்ளனர், இதில் 11% சுகாதார தொழிலாளர்கள் உள்ளனர்ஜனவரி 21, 2021
COVID வழக்குகளில் 6815 புதிய வழக்குகளுடன் கேரளா அதிகரிப்பை தொடர்கிறதுஜனவரி 21, 2021
புதிய கோவிட்-19 ஸ்ட்ரெயின்களுக்கு எதிராக அமெரிக்க ஆய்வுகள் தடுப்பூசிகள் பயனுள்ளதாக இருக்கின்றன ஜனவரி 21, 2021