யூ.எஸ். உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப்டிஏ) ஓரல் புலனாய்வு ப்ரூட்டனின் டைரோசின் கீனஸ் (பிடிகே) இன்ஹிபிட்டர், ரில்சாப்ருட்டினிப் ஆகியோருக்கு விரைவான டிராக் பதவியை (எஃப்டிடி) வழங்கியுள்ளது, இது இம்யூன் திரோம்போசிடோபெனியா (ஐடிபி) சிகிச்சைக்கான முதல் பிடிகே இன்ஹிபிட்டராக இருக்கும் திறனைக் கொண்டுள்ளது. கூடுதலாக, நேர்மறையான கட்டம் 1/2 ஆய்வு முடிவுகளைத் தொடர்ந்து, ஐடிபி-க்கான ரில்சாப்ருட்டினிப்பை மதிப்பீடு செய்யும் கட்டம் 3 ஆய்வு தொடங்கப்பட்டுள்ளது. ரில்சாப்ருட்டினிப் அக்டோபர் 2018 ல் ஐடிபி சிகிச்சைக்காக எஃப்டிஏ-யில் இருந்து அனாதை மருந்து பதவியை பெற்றார்.

"ஐடிபி-யின் சிகிச்சைக்கான ஒரு புலனாய்வு வேட்பாளரான ரில்சாப்ருட்டினிப்-க்கு விரைவான கண்காணிப்பு பதவியை வழங்குவதன் மூலம், இந்த சீரழிவு நோய் கொண்ட நோயாளிகளுக்கான விளைவுகளை அர்த்தமுள்ள முறையில் மேம்படுத்துவதற்கான ரில்சாப்ருட்டினிபின் திறனை எஃப்டிஏ அங்கீகரித்துள்ளது. இது ஒரு சிறந்த ஒப்புதல் ஆகும், நாங்கள் எங்கள் கட்டம் 3 ஆய்வை தொடங்குகிறோம்" என்று Dolca Thomas, ஒரு சனோஃபி நிறுவனத்தின் முதன்மை மருத்துவ அதிகாரி. “கடுமையான அல்லது வாழ்க்கை அச்சுறுத்தல் சூழ்நிலைகளில் பூர்த்தி செய்யப்படாத மருத்துவ தேவைகளை பூர்த்தி செய்யும் திறனை நிரூபிக்கும் விசாரணை சிகிச்சைகளின் மதிப்பாய்வை விரைவுபடுத்த எஃப்டிடி வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.”

ஃபாஸ்ட் டிராக் பதவி பற்றி

FTD என்பது ஒரு FDA செயல்முறையாகும், இது வளர்ச்சியை எளிதாக்குவதற்காகவும், மருந்துகளின் விமர்சனத்தை விரைவுபடுத்தவும், ஒரு பூர்த்தி செய்யப்படாத மருத்துவ தேவையை பூர்த்தி செய்யவும் வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது. முன்னதாக நோயாளிகளுக்கு முக்கியமான புதிய மருந்துகளை வழங்க FDA இந்த செயல்முறையை உருவாக்கியது, மேலும் இது பரந்த அளவிலான தீவிர நோய்களை உள்ளடக்குகிறது. குறிப்பிட்ட அளவுகோல்கள் பூர்த்தி செய்யப்பட்டால் ஃபாஸ்ட் ட்ராக் பதவிக்கு வழிவகுக்கலாம் மற்றும் முன்னுரிமை மதிப்பாய்வுக்கு வழிவகுக்கலாம்.

இம்யூன் த்ரோம்போசிடோபெனியா பற்றி

இம்மியூன்-மீடியேட்டட் பிளேட்லெட் அழிப்பு மற்றும் பிளேட்லெட் உற்பத்தியின் பாதிப்பு ஆகியவற்றால் ஐடிபி பண்பிடப்படுகிறது, இது ரத்தம் தோய்ப்பதற்கான ஒரு முன்னறிவிப்பு, மற்றும் நோயாளியின் வாழ்க்கைத் தரத்தில் எதிர்பாராத தாக்கத்தை ஏற்படுத்துகிறது. கார்டிகோஸ்டெராய்டுகளுக்கு பிரிந்து சென்ற நோயாளிகளுக்கு விரைவான மற்றும் நீடித்து உழைக்கக்கூடிய அனுமதி விகிதங்களை அடைய ஐடிபி-யில் ஒரு பூர்த்தி செய்யப்படாத மருத்துவ தேவை உள்ளது.

ரில்சாப்ருட்டினிப் பற்றி

ரில்சாப்ருட்டினிப் ஒரு ஓரல், திரும்பப்பெறக்கூடிய உறுதியான ப்ரூட்டனின் டைரோசின் கினேஸ் (பிடிகே) இன்ஹிபிட்டர் ஆகும் இது நோய் நோய்களுக்கான சிகிச்சைக்காக விசாரிக்கப்படுகிறது. பிடிகே இன்னட் மற்றும் அடாப்டிவ் இம்யூன் பதில்களில் ஈடுபட்டுள்ளது மற்றும் இது நோய் நோய்களில் ஒரு சிக்னலிங் மோலிக்யூல் ஆகும். ரில்சாப்ருட்டினிப் தரவு எரியூன் செல்களை தடுக்கும் திறனை நிரூபிக்கிறது, ஆட்டோஆண்டிபாடி அழிவு சிக்னலிங்கை நீக்குவது, மற்றும் B செல்களை குறைக்காமல் புதிய ஆட்டோஆண்டிபாடி உற்பத்தியை தடுக்கிறது. ரில்சாப்ருட்டினிப் அடிப்படையில் உள்ள நோய் நோய்களை இலக்கு வைக்கும் திறனைக் கொண்டுள்ளார் மற்றும் பிளேட்லெட் ஒருங்கிணைப்பை மாற்றுவதற்கு காண்பிக்கப்படவில்லை. இந்த அமைப்புகளின் மருத்துவ முக்கியத்துவம் தற்போது விசாரணையில் உள்ளது மற்றும் எந்தவொரு ஒழுங்குமுறை அதிகாரத்தால் அதன் பாதுகாப்பு மற்றும் திறன் ஆகியவற்றை மதிப்பாய்வு செய்யப்படவில்லை.

எடிட்டர்களின் குறிப்பு: ரில்சாப்ருட்டினிப் பெம்பிகஸ்-க்கான ஒரு கட்டம் 3 விசாரணையில் விசாரிக்கப்படுகிறது, இது மியூக்கஸ் மெம்ப்ரேன்கள் மற்றும் சருமத்தில் பிளிஸ்டர்களால் பண்பிடப்படும் நோய். கூடுதலாக, ஆட்டோஇம்யூன் நிலை IgG4 நோய்களில் ஒரு கட்டம் 2 ஆய்வு தொடங்கப்பட்டுள்ளது.