பிடிசி சிகிச்சை அறிக்கை PTC518 ஹண்டிங்டனின் நோய் திட்டத்திற்கான நிலை 1 மருத்துவ விசாரணைக்குள் நுழைந்துள்ளது

s பிடிசி சிகிச்சை அறிக்கை PTC518 ஹண்டிங்டனின் நோய் திட்டத்திற்கான கட்டம் 1 மருத்துவ விசாரணைக்குள் நுழைந்துள்ளது
பிடிசி518 என்பது ஒரு சிறிய மோலிக்யூல் ஸ்பிளிசிங் மாடிஃபையர் ஆகும், இது ஒரு அழகான சியூடோ எக்சன் உள்ளடக்கத்தை ஊக்குவிக்க தனித்துவமான இயந்திரத்தின் மூலம் செயல்படுகிறது

PTC சிகிச்சை, Inc. ஆரோக்கியமான தன்னார்வ நபர்களில் PTC518 ஐ மதிப்பீடு செய்ய கட்டம் 1 மருத்துவ சோதனை தொடக்கத்தை அறிவித்தது. PTC518 PTC-யின் பிரிக்கும் தளத்தில் இருந்து அடையாளம் காணப்பட்டது மற்றும் ஹண்டிங்டன் நோய் (HD) சிகிச்சைக்காக வளர்க்கப்படுகிறது. பிடிசி518 என்பது ஒரு பரந்த மத்திய நரம்பு அமைப்பு மற்றும் சிஸ்டமிக் விநியோகத்துடன் ஒரு ஓரலி பயோஅவைலபிள் மாலிக்யூல் ஆகும், மேலும் அதிக தேர்வு மற்றும் குறிப்புடன் ஹண்டிங்டின் புரோட்டீன் வெளிப்பாட்டை இலக்கு வைக்க வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது. பிடிசி518 சாதகமான மருந்து சாதனங்களைக் கொண்டுள்ளது மற்றும் விலங்கு மாதிரிகளில் முழுவதும் வேட்டை புரோட்டீனைக் குறைப்பதை ஒரு சீராக நிரூபித்துள்ளது. தற்போது, HD-க்கான அங்கீகரிக்கப்பட்ட நோய்-மாற்ற சிகிச்சைகள் எதுவுமில்லை.

"PTC518 ஐ ஹண்டிங்டன் நோய் திட்டத்திற்காக மதிப்பீடு செய்வதற்கான கிளினிக்கல் டிரையல் தொடக்கம் என்பது நோயின் அடிப்படை காரணத்தை நேரடியாக இலக்கு வைக்கும் புதிய ஹண்டிங்டனின் நோய் சிகிச்சையை அடையாளம் காண்பதற்கான ஒரு முக்கியமான மைல்கல் ஆகும்." ஸ்டுவர்ட் டபுள்யூ. பெல்ட்ஸ், PhD, தலைமை நிர்வாக அதிகாரி, PTC தெரப்யூட்டிக்ஸ், Inc. "PTC518 என்பது தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட மற்றும் குறிப்பாக ஹண்டிங்டின் புரோட்டீனை குறைப்பதற்கு ஹண்டிங்டன் நோய் பிரிப்பதற்காக அடையாளம் காணப்பட்ட ஒரே ஓரலி பயோஅவைலபிள் சிறு மோலிக்யூல் தெரப்யூட்டிக் ஆகும். எங்கள் பிரிக்கும் தளத்தில் இருந்து SMA மருந்துகளுக்கு ஆராயப்படும், இந்த சோதனை எச்டிடி புரோட்டீன் நிலைகளைக் குறைக்கும் பொருத்தமான PTC518 மருந்தை நிறுவுவதாக எதிர்பார்க்கப்படுகிறது. PTC518-யின் வசதியான ஓரல் நிர்வாகம் இந்த நோயாளிகளுக்கான சிகிச்சை நிலத்தை மாற்றுவதற்கான திறனைக் கொண்டுள்ளது என்று நாங்கள் நம்புகிறோம்."

கட்டம் 1 ஆய்வில் ஒற்றை மற்றும் பல உயர்ந்து வரும் டோசிங் ரெஜிமென்கள் இரண்டும் அடங்கும், இது பாதுகாப்பு, மருந்து பொருட்கள் மற்றும் கட்டம் 2 ஆய்வுக்கான டோஸ் தேர்வு ஆகியவை அடங்கும். கூடுதலாக, ரிஸ்டிப்ளம் எஸ்எம்ஏ மேம்பாட்டு திட்டத்தில் செய்யப்பட்ட மனிதர்களில் பிரிக்கும் இயந்திரத்தின் ஆரம்ப சான்றை பெறுவதற்கு ஹண்டிங்டின் எம்ஆர்என்ஏ மற்றும் புரோட்டீன் நிலைகள் அளவிடப்படும். கட்டம் 1 ஆய்வில் இருந்து தரவு 2021 முதல் பாதியில் கிடைக்கும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.

டேக்ஸ் : #PTCTherapeutics #LatestNewsOnPTCTherapeutics19thNov #LatestPharmaNews19thNov #LatestResearchonHuntingtonsDisease19thNov #HuntingtinProtein

எழுத்தாளர் பற்றி


குழு மருத்துவமனை

தொடர்புடைய கதைகள்

ஏற்றுகிறது தயவுசெய்து காத்திருங்கள்...
-விளம்பரங்கள்-


இப்போது பிரபலமானவை

பாலியல் ஆரோக்கியத்தை கலந்துரையாடுவது ஒரு தடுப்பு! நிபுணர் யூரோலாஜிஸ்ட், டாக்டர் அனில் எல்ஹென்ஸ் சமூகத்தை ஒட்டுமொத்தமாக தொடர்புடைய பாலியல் சுகாதாரத்தின் சில முக்கியமான பிரச்சனைகளைப் பற்றி வெளிச்சம் போட்டார்பிப்ரவரி 27, 2021
27th பிப்ரவரி – அனோஸ்மியா விழிப்புணர்வு தினம்பிப்ரவரி 27, 2021
கற்றுக்கொள்ள சலுகை இல்லாதவர்களின் வாழ்க்கையை பாதிக்க எனது கற்றல்களை பயன்படுத்துவது மிகவும் திருப்திகரமானது, சாஜி மேத்யூ, தலைமை ஆபரேட்டிங் அதிகாரி, குழந்தை நினைவூட்டல் மருத்துவமனைபிப்ரவரி 27, 2021
“நான் செய்ய முடியும் !!" - புற்றுநோய் பற்றிய விழிப்புணர்வை பரப்புவதற்கு பின்னால் உள்ள சிந்தனை டாக்டர் சச்சின் மார்டா, பிரபலமான ஒன்காலஜிஸ்ட் பிப்ரவரி 26, 2021
இந்த குறிப்புகளுடன் உங்கள் மனநல ஆரோக்கியத்திற்கான "ஜென்" முறையில் பெறுங்கள் பிப்ரவரி 26, 2021
செக்ஸ் கல்வி சாதாரணமாக்கப்பட வேண்டும், டாக்டர். சிவதேவ் எம், சைக்கியாட்ரிஸ்ட் மற்றும் பாலியல் ஆரோக்கிய நிபுணர் என்று கூறுகிறார்பிப்ரவரி 26, 2021
புரோக்கன் ஹார்ட் சிண்ட்ரோம் பற்றிய அனைத்தையும் தெரிந்து கொள்ளுங்கள். பிப்ரவரி 25, 2021
ஒரு பெண் மனநல ஆரோக்கியத்திற்கு ஏன் முக்கியத்துவம் அளிக்க வேண்டும்?பிப்ரவரி 25, 2021
இந்தியாவில் மேம்பட்ட புற்றுநோய் சூழ்நிலைக்காக ஆரோக்கியமான வாழ்க்கை, டாக்டர் அமோல் அகடே, மூத்த ஆலோசகர் மருத்துவ ஆங்கலஜிஸ்ட், ஹெமாட்டோ-ஆன்காலஜிஸ்ட் மற்றும் போன் மேரோ டிரான்ஸ்பிளாண்ட் பிசிஷியன் மூலம் விளக்கப்பட்டதுபிப்ரவரி 25, 2021
டாக்டர். லத்திகா சாவ்லா, ஆப்ஸ்டெட்ரிஷியன் மற்றும் சைனகாலஜிக்கல் எண்டோஸ்கோபிக் அறுவை சிகிச்சை பெண்களுக்கு அவர்களின் பாலியல் மற்றும் உற்பத்தி ஆரோக்கியத்தைப் பாதுகாக்க ஆலோசனை வழங்குகிறது மற்றும் குடியிருப்பு இல்லாமல் அதை சிறப்புவாதிகளுடன் கலந்துரையாட திறக்கப்படுகிறதுபிப்ரவரி 25, 2021
கோவிட்-19: பிப்ரவரி 27 மற்றும் 28 அன்று 'ஜனதா கர்ஃப்யூ' செயல்படுத்த மகாராஷ்டிராவின் லாத்தூர் மாவட்ட நிர்வாகம்பிப்ரவரி 25, 2021
கோவிட்-19 ஆன்டிபாடிகள் பின்னர் மறு இன்ஃபெக்ஷனுக்கு எதிராக பாதுகாப்பை வழங்குகின்றன, ஆய்வு பரிந்துரைக்கிறது பிப்ரவரி 25, 2021
26 பிப்ரவரி முதல் எதிர்மறையான ஆர்டி-பிசிஆர் சோதனையை காண்பிக்க கோவிட்-19 வழக்குகளில் ஸ்பைக் உடன் மாநிலங்களிலிருந்து டெல்லிக்கு பயணம் செய்யும் மக்கள்பிப்ரவரி 25, 2021
டாக்டர். நிதின் சம்பத் மூத்த நியூரோலாஜிஸ்ட் மூலம் குஷ்டசாலையின் கண்ணோட்டம்பிப்ரவரி 25, 2021
கோவக்ஸ் வசதியின் கீழ் ஆபிரிக்காவிற்கு கோவிட்-19 தடுப்பூசிகளை இந்தியா ஷிப்பிங் செய்ய தொடங்குகிறதுபிப்ரவரி 25, 2021
அரசு 1 மார்ச் முதல் 60 வயதுக்கு மேற்பட்ட மக்களுக்கு கோவிட்-19 தடுப்பூசியை நிர்வகிக்க தொடங்குகிறதுபிப்ரவரி 24, 2021
மருந்துகளுக்கான தயாரிப்பு இணைக்கப்பட்ட ஊக்கத்தொகை திட்டத்தை அமைச்சரவை அங்கீகரிக்கிறதுபிப்ரவரி 24, 2021
‘இரவு ஓல்ஸ் 'காலை 'லார்க்ஸ்' என்பது வேலையில் இருக்கக்கூடும்பிப்ரவரி 24, 2021
சோலினோ தெரப்யூட்டிக்ஸ் வேண்டர்பில்ட் பல்கலைக்கழகத்துடன் ஒத்துழைப்பை அறிவிக்கிறது பிப்ரவரி 24, 2021
பயிற்சி, யோகா மற்றும் தியானம் ஆர்ஏ உடன் சமாளிப்பதற்கான வழிகள், டாக்டர் எஸ். ஷாம், ஆலோசகர் ருமேட்டாலஜிஸ்ட் ஆகியோரை பரிந்துரைக்கிறது பிப்ரவரி 24, 2021