மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோபிக்காக OTL-200 க்கான IND விண்ணப்பத்தின் FDA கிளியரன்ஸை ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ் அறிவிக்கிறது

o metachromatic Leukodystrophy-க்காக OTL-200 க்கான IND விண்ணப்பத்தின் FDA கிளியரன்ஸை ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ் அறிவிக்கிறது
MLD உடன் பல இளம் நோயாளிகளின் வாழ்க்கையை மாற்றுவதற்கு OTL-200 பெரும் திறனை வழங்குகிறது என்று நிறுவனம் நம்புகிறது

ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ், ஒரு உலகளாவிய ஜீன் தெரப்பி தலைவர், சமீபத்தில் அறிவித்தது, U.S. உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) OTL-200 க்கான நிறுவனத்தின் புதிய மருந்து (IND) விண்ணப்பத்தை அகற்றியுள்ளது, ஒரு தானியங்கி, ஹெமடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல், லென்டிவைரல் வெக்டர்-பேஸ்டு ஜீன் தெரபி மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோபி (MLD) சிகிச்சைக்காக அபிவிருத்தியில் அமைந்துள்ளது. இந்த முக்கியமான சிகிச்சையில் FDA உடன் கூடுதல் உரையாடலை எளிதாக்க உதவுவதற்காக OTL-200 க்கான புதுமையான மருத்துவ மேம்பட்ட சிகிச்சைக்கு (RMAT) பதவிக்கு நிறுவனம் விண்ணப்பித்துள்ளது.

“எம்எல்டி ஒரு பேரழிவுகரமான மற்றும் விரைவாக முற்போக்கு நோய் ஆகும், குறிப்பாக இளம் குழந்தைகளுக்கு ஒருமுறை திறன் இழப்பு ஏற்படும் இடத்தில், அவர்களைச் சுற்றியுள்ள உலகத்துடன் நடக்கும் திறன், பேச்சு மற்றும் ஈடுபாடு போன்ற திறன்களை இழக்க அது ஏற்படும் அதன் மிக கடுமையான வடிவத்தில். துரதிர்ஷ்டவசமாக, இந்த குழந்தைகளில் பெரும்பாலானவர்கள் ஐந்து வயதிற்குள் சென்றுவிடுவார்கள், மற்றும் அவர்களின் குடும்பங்கள் பாலியேட்டிவ் கேர் தவிர உண்மையான விருப்பங்கள் இல்லாமல் விடப்படுகின்றனர்," எம்.டி., பிஎச்.டி., தலைமை நிர்வாக அதிகாரி, ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ்.

“இந்த மோசமான நரம்பியல் நிலையுடன் குழந்தைகளுக்கு ஒரு சாத்தியமான சிகிச்சையாக ஓடிஎல்-200 ஐ முன்னெடுக்க நாங்கள் உறுதியாக உள்ளோம். முன்னோக்கி செல்ல OTL-200 உடன் தொடர்புடைய IND-யின் அலவன்ஸ் எங்கள் பயணத்தில் ஒரு முக்கியமான மைல்கல்லை பிரதிநிதித்துவப்படுத்துகிறது, குறிப்பாக சிகிச்சைக்கான முழு சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தை பரிந்துரைக்கும் ஐரோப்பிய மருத்துவ நிறுவனத்திடமிருந்து ஒரு நேர்மறையான சிம்ப் கருத்தை எங்கள் சமீபத்திய ரசீது கொடுத்தது.”

இந்திய தாக்கலின் ஒரு பகுதியாக, இத்தாலியில் ஜென் தெரப்பி மிலான், இத்தாலியில் 39 நோயாளிகள் உட்பட 9 நோயாளிகள், ஓடிஎல்-200 ஐ கிளினிக்கல் ஆய்வுகளின் ஒரு பகுதியாக பெற்றுள்ள மற்றும் சான் ரஃபேல்-டெலிதன் நிறுவனத்தில் நடத்தப்பட்ட இரக்கமான பயன்பாட்டு திட்டங்கள் உட்பட யு.எஸ்.-க்கு FDA தரவுக்கு ஆர்ச்சார்டு வழங்கப்பட்டது. இந்த திட்டங்களில் ஆரம்பத்தில் சிகிச்சை பெற்ற நோயாளிகளில் எட்டு ஆண்டுகள் வரை சிகிச்சைக்கு பிந்தைய தரவுகளை நிறுவனம் கொண்டுள்ளது.

“இன்றுவரை சேகரிக்கப்பட்ட விரிவான மருத்துவ தரவுகளின் அடிப்படையில், MLD உடன் பல இளம் நோயாளிகளின் வாழ்க்கையை மாற்றுவதற்கு OTL-200 பெரும் திறனை வழங்குகிறது என்று நாங்கள் நம்புகிறோம்," Gaspar தொடர்ந்து. “FDA உடன் திறந்த பேச்சுவார்த்தைக்கான ஒரு வாய்ப்பை இந்தியா வழங்குகிறது, நாங்கள் ஏற்கனவே கிளினிக்கல் மேம்பாட்டு திட்டத்தில் சேகரித்துள்ளோம் என்ற விரிவான தரவுத் தொகுப்பை பகிர்ந்து கொள்ளவும், U.S-யில் OTL-200 ஒழுங்குமுறை ஒப்புதலுக்காக ஒரு உயிரியல் உரிம விண்ணப்பத்தை தாக்கல் செய்யவும் எங்களை அனுமதிக்கிறது.”

மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லூக்கோடிஸ்ட்ரோபி (எம்எல்டி) என்பது உடலின் மெட்டாபாலிக் அமைப்பு உடலின் 100,000 பிறப்புகளில் கிட்டத்தட்ட ஒன்றில் ஒன்றாகும். அமெரிக்க எம்எல்டி-யில் உள்ள ஒவ்வொரு , நேரடி பிறப்புகளில் ஒன்று ஏரில்சல்ஃபட்டேஸ்-ஏ (ஏஆர்எஸ்ஏ) ஜீன் உருவாக்கப்படுகிறது, இது லிவர், கால்பிளாடர், சிறுநீரகங்கள் மற்றும்/அல்லது ஸ்ப்ளீன் உட்பட உடலின் பிற பகுதிகளிலும் உடற்பயிற்சி பெற்றவர்களை சேர்ப்பதற்கு விளைவு ஏற்படுகிறது. காலப்போக்கில், நரம்பியல் அமைப்பு சேதமடைந்துள்ளது, மோட்டார், நடத்தை மற்றும் அறிவார்ந்த பின்னடைவு, கடுமையான கடுமை மற்றும் கைப்பற்றல்கள் போன்ற நரம்பியல் பிரச்சினைகளுக்கு வழிவகுக்கிறது.

MLD உள்ள நோயாளிகள் படிப்படியாக நகர்த்த, பேசுவதற்கு, விழுங்குதல், சாப்பிட மற்றும் பார்க்கும் திறனை இழந்துவிட்டார்கள். தற்போது, எம்எல்டி-க்கு ஒப்புதலளிக்கப்பட்ட சிகிச்சைகள் எதுவுமில்லை. அதன் சமீபத்திய கைக்குழந்தை வடிவத்தில், ஆன்செட்டில் இருந்து 5 வருடங்களில் இறப்பு 50% மற்றும் 44% ஆண்டுகளில் இளைஞர்களுக்கு 10 ஆண்டுகளில் மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது. 1 OTL-200 (தானியங்கி CD34+ செல் செறிவூட்டப்பட்ட மக்கள் தொகை மனித ஆரில்சல்ஃபடேஸ்-A (ARSA) ஜீன் என்கோடிங் ஒரு லென்டிவைரல் வெக்டரை பயன்படுத்தி HEMTOPOIETIC ஸ்டெம் மற்றும் புரோஜெனிட்டர் செல்ஸ் (HSPC) கொண்டிருக்கிறது) என்பது சில நோயாளிகளில் MLD சிகிச்சைக்காக ஆய்வு செய்யப்படும் ஒரு விசாரணை சிகிச்சையாகும். ஓடிஎல்-200 ஏப்ரல் 2018 ல் ஜிஎஸ்கே இருந்து பெறப்பட்டது மற்றும் ஜிஎஸ்கே மற்றும் மருத்துவமனை சான் ரஃபேல் மற்றும் ஃபோண்டேசியோன் டெலிதான் இடையே முன்னோடி ஒத்துழைப்பில் இருந்து தொடங்கப்பட்டது, இது மிலானில் தங்கள் கூட்டு சான் ரஃபேல்-டெலிதான் நிறுவனத்தின் மூலம் நடத்தப்பட்டது, 2010 இல் தொடங்கப்பட்டது.

டேக்ஸ் : #OrchardTherapeutics #LatestNewsonOrchardTherapeutics21stNov #LatestPharmaNews21stNov #LatestUSFDAClearance21stNov #RegenerativeMedicineAdvancedTherapy #GeneTherapy #GSK

எழுத்தாளர் பற்றி


குழு மருத்துவமனை

தொடர்புடைய கதைகள்

ஏற்றுகிறது தயவுசெய்து காத்திருங்கள்...
-விளம்பரங்கள்-


இப்போது பிரபலமானவை

யுபி: அதிகரித்து வரும் கொரோனா வழக்குகளின் காரணமாக லக்னோவில் பிரிவு 144 டிசம்பர் 1 வரை திணிக்கப்பட்டதுநவம்பர் 26, 2020
கேரளா, மகாராஷ்டிரா, தில்லி, மேற்கு வங்காளம், ராஜஸ்தான் மற்றும் உத்தரபிரதேசம் ஆகியவற்றால் பங்களிக்கப்படும் இந்தியாவின் 61% தினசரி புதிய வழக்குகள்நவம்பர் 26, 2020
கோவிட்-19 செய்தி புதுப்பித்தல் - தெலுங்கானா, கேரளா, Tamilnadu-26th நவம்பர்நவம்பர் 26, 2020
கோவிட்-19 செய்தி புதுப்பித்தல் - திரிபுரா, மிசோரம், நாகாலாந்து, 26 நவம்பர்நவம்பர் 26, 2020
ரிட்டார்டட் காவிட் பாசிட்டிவிட்டி விகிதத்தை கர்நாடகா தொடர்ந்து தெரிவிக்கிறதுநவம்பர் 26, 2020
730 ஒடிசாவில் கண்டறியப்பட்ட காவிட்-19 புதிய வழக்குகள்நவம்பர் 26, 2020
டேஷ் டயட் என்றால் என்ன?நவம்பர் 26, 2020
பயோடெக்கில் லாரஸ் ஆய்வகங்கள், மிகப்பெரும்பாலான வாழ்க்கை அறிவியல்களை பெறுகிறதுநவம்பர் 26, 2020
கிளென்மார்க் மருந்துகள் அதன் நிலைப்பாட்டை மதிப்புமிக்க சரிவு ஜோன்ஸ் நிலைத்தன்மை வளர்ந்து வரும் சந்தைகள் குறியீட்டில் பாதுகாக்கின்றனநவம்பர் 26, 2020
2023 க்குள் 1 கோடி இந்திய நீரிழிவு நோயாளிகளுக்கு அதிகாரம் அளிக்க இந்திய நீரிழிவு ஆராய்ச்சி சங்கத்துடன் அஸ்ட்ராசனகாவின் அறிகுறிகள்நவம்பர் 26, 2020
மோனாக்லோனல் ஆன்டிபாடி கேன்10 க்கான பயோஇன்வென்ட் மற்றும் கண்டார்ஜியா சிக்ன் உற்பத்தி ஒப்பந்தம்நவம்பர் 26, 2020
திடமான டியூமர்களின் சிகிச்சைக்காக எங்களுக்கு FDA மற்றும் சுகாதார கனடாவிற்கு சென்வா பல இன்ட் விண்ணப்பத்தை சமர்ப்பித்தார்நவம்பர் 26, 2020
ஒவ்வொரு நகர்வும் சிறந்த ஆரோக்கியத்தை நோக்கி எண்ணப்படுகிறது - யார்நவம்பர் 26, 2020
நியூரோபிளாஸ்டோமாவின் சிகிச்சைக்காக FDA ஒரு Y-mAbs' DANYELZA® (naxitamab-gqgk) அங்கீகரிக்கிறதுநவம்பர் 26, 2020
சத்தீஸ்கர்: காவிட்-19 க்கு எதிராக தடுப்புக்கான தயாரிப்புகள் தொடங்குகின்றனநவம்பர் 26, 2020
டெல்டா 9 காவிட்-19 பாண்டமிக் போராட்டத்திற்கு உதவுவதற்காக தனியுரிமை அலங்கார தொழில்நுட்பத்தை உருவாக்குகிறதுநவம்பர் 26, 2020
கடந்த 24 மணிநேரத்தில் நாட்டில் சோதனை செய்யப்பட்ட 10,90,000 க்கும் மேற்பட்ட காவிட் மாதிரிகள்நவம்பர் 26, 2020
நாட்டில் காவிட்-19 மீட்பு விகிதம் 93.66 பிசிடி-ஐ அடைகிறதுநவம்பர் 26, 2020
கோரோனாவைரஸ் மியூட்டேஷன் தொற்று பரப்பை அதிகரிக்கவில்லை : யுசிஎல் மூலம் ஆய்வுநவம்பர் 26, 2020
டெல்லி செட்ஸ் அப் மைக்ரோ கன்டெயின்மென்ட் ஜோன்ஸ்நவம்பர் 26, 2020