ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ், ஒரு உலகளாவிய ஜீன் தெரப்பி தலைவர், சமீபத்தில் அறிவித்தது, U.S. உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) OTL-200 க்கான நிறுவனத்தின் புதிய மருந்து (IND) விண்ணப்பத்தை அகற்றியுள்ளது, ஒரு தானியங்கி, ஹெமடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல், லென்டிவைரல் வெக்டர்-பேஸ்டு ஜீன் தெரபி மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோபி (MLD) சிகிச்சைக்காக அபிவிருத்தியில் அமைந்துள்ளது. இந்த முக்கியமான சிகிச்சையில் FDA உடன் கூடுதல் உரையாடலை எளிதாக்க உதவுவதற்காக OTL-200 க்கான புதுமையான மருத்துவ மேம்பட்ட சிகிச்சைக்கு (RMAT) பதவிக்கு நிறுவனம் விண்ணப்பித்துள்ளது.

“எம்எல்டி ஒரு பேரழிவுகரமான மற்றும் விரைவாக முற்போக்கு நோய் ஆகும், குறிப்பாக இளம் குழந்தைகளுக்கு ஒருமுறை திறன் இழப்பு ஏற்படும் இடத்தில், அவர்களைச் சுற்றியுள்ள உலகத்துடன் நடக்கும் திறன், பேச்சு மற்றும் ஈடுபாடு போன்ற திறன்களை இழக்க அது ஏற்படும் அதன் மிக கடுமையான வடிவத்தில். துரதிர்ஷ்டவசமாக, இந்த குழந்தைகளில் பெரும்பாலானவர்கள் ஐந்து வயதிற்குள் சென்றுவிடுவார்கள், மற்றும் அவர்களின் குடும்பங்கள் பாலியேட்டிவ் கேர் தவிர உண்மையான விருப்பங்கள் இல்லாமல் விடப்படுகின்றனர்," எம்.டி., பிஎச்.டி., தலைமை நிர்வாக அதிகாரி, ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ்.

“இந்த மோசமான நரம்பியல் நிலையுடன் குழந்தைகளுக்கு ஒரு சாத்தியமான சிகிச்சையாக ஓடிஎல்-200 ஐ முன்னெடுக்க நாங்கள் உறுதியாக உள்ளோம். முன்னோக்கி செல்ல OTL-200 உடன் தொடர்புடைய IND-யின் அலவன்ஸ் எங்கள் பயணத்தில் ஒரு முக்கியமான மைல்கல்லை பிரதிநிதித்துவப்படுத்துகிறது, குறிப்பாக சிகிச்சைக்கான முழு சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தை பரிந்துரைக்கும் ஐரோப்பிய மருத்துவ நிறுவனத்திடமிருந்து ஒரு நேர்மறையான சிம்ப் கருத்தை எங்கள் சமீபத்திய ரசீது கொடுத்தது.”

இந்திய தாக்கலின் ஒரு பகுதியாக, இத்தாலியில் ஜென் தெரப்பி மிலான், இத்தாலியில் 39 நோயாளிகள் உட்பட 9 நோயாளிகள், ஓடிஎல்-200 ஐ கிளினிக்கல் ஆய்வுகளின் ஒரு பகுதியாக பெற்றுள்ள மற்றும் சான் ரஃபேல்-டெலிதன் நிறுவனத்தில் நடத்தப்பட்ட இரக்கமான பயன்பாட்டு திட்டங்கள் உட்பட யு.எஸ்.-க்கு FDA தரவுக்கு ஆர்ச்சார்டு வழங்கப்பட்டது. இந்த திட்டங்களில் ஆரம்பத்தில் சிகிச்சை பெற்ற நோயாளிகளில் எட்டு ஆண்டுகள் வரை சிகிச்சைக்கு பிந்தைய தரவுகளை நிறுவனம் கொண்டுள்ளது.

“இன்றுவரை சேகரிக்கப்பட்ட விரிவான மருத்துவ தரவுகளின் அடிப்படையில், MLD உடன் பல இளம் நோயாளிகளின் வாழ்க்கையை மாற்றுவதற்கு OTL-200 பெரும் திறனை வழங்குகிறது என்று நாங்கள் நம்புகிறோம்," Gaspar தொடர்ந்து. “FDA உடன் திறந்த பேச்சுவார்த்தைக்கான ஒரு வாய்ப்பை இந்தியா வழங்குகிறது, நாங்கள் ஏற்கனவே கிளினிக்கல் மேம்பாட்டு திட்டத்தில் சேகரித்துள்ளோம் என்ற விரிவான தரவுத் தொகுப்பை பகிர்ந்து கொள்ளவும், U.S-யில் OTL-200 ஒழுங்குமுறை ஒப்புதலுக்காக ஒரு உயிரியல் உரிம விண்ணப்பத்தை தாக்கல் செய்யவும் எங்களை அனுமதிக்கிறது.”

மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லூக்கோடிஸ்ட்ரோபி (எம்எல்டி) என்பது உடலின் மெட்டாபாலிக் அமைப்பு உடலின் 100,000 பிறப்புகளில் கிட்டத்தட்ட ஒன்றில் ஒன்றாகும். அமெரிக்க எம்எல்டி-யில் உள்ள ஒவ்வொரு , நேரடி பிறப்புகளில் ஒன்று ஏரில்சல்ஃபட்டேஸ்-ஏ (ஏஆர்எஸ்ஏ) ஜீன் உருவாக்கப்படுகிறது, இது லிவர், கால்பிளாடர், சிறுநீரகங்கள் மற்றும்/அல்லது ஸ்ப்ளீன் உட்பட உடலின் பிற பகுதிகளிலும் உடற்பயிற்சி பெற்றவர்களை சேர்ப்பதற்கு விளைவு ஏற்படுகிறது. காலப்போக்கில், நரம்பியல் அமைப்பு சேதமடைந்துள்ளது, மோட்டார், நடத்தை மற்றும் அறிவார்ந்த பின்னடைவு, கடுமையான கடுமை மற்றும் கைப்பற்றல்கள் போன்ற நரம்பியல் பிரச்சினைகளுக்கு வழிவகுக்கிறது.

MLD உள்ள நோயாளிகள் படிப்படியாக நகர்த்த, பேசுவதற்கு, விழுங்குதல், சாப்பிட மற்றும் பார்க்கும் திறனை இழந்துவிட்டார்கள். தற்போது, எம்எல்டி-க்கு ஒப்புதலளிக்கப்பட்ட சிகிச்சைகள் எதுவுமில்லை. அதன் சமீபத்திய கைக்குழந்தை வடிவத்தில், ஆன்செட்டில் இருந்து 5 வருடங்களில் இறப்பு 50% மற்றும் 44% ஆண்டுகளில் இளைஞர்களுக்கு 10 ஆண்டுகளில் மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது. 1 OTL-200 (தானியங்கி CD34+ செல் செறிவூட்டப்பட்ட மக்கள் தொகை மனித ஆரில்சல்ஃபடேஸ்-A (ARSA) ஜீன் என்கோடிங் ஒரு லென்டிவைரல் வெக்டரை பயன்படுத்தி HEMTOPOIETIC ஸ்டெம் மற்றும் புரோஜெனிட்டர் செல்ஸ் (HSPC) கொண்டிருக்கிறது) என்பது சில நோயாளிகளில் MLD சிகிச்சைக்காக ஆய்வு செய்யப்படும் ஒரு விசாரணை சிகிச்சையாகும். ஓடிஎல்-200 ஏப்ரல் 2018 ல் ஜிஎஸ்கே இருந்து பெறப்பட்டது மற்றும் ஜிஎஸ்கே மற்றும் மருத்துவமனை சான் ரஃபேல் மற்றும் ஃபோண்டேசியோன் டெலிதான் இடையே முன்னோடி ஒத்துழைப்பில் இருந்து தொடங்கப்பட்டது, இது மிலானில் தங்கள் கூட்டு சான் ரஃபேல்-டெலிதான் நிறுவனத்தின் மூலம் நடத்தப்பட்டது, 2010 இல் தொடங்கப்பட்டது.