மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோபிக்காக OTL-200 க்கான IND விண்ணப்பத்தின் FDA கிளியரன்ஸை ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ் அறிவிக்கிறது

o metachromatic Leukodystrophy-க்காக OTL-200 க்கான IND விண்ணப்பத்தின் FDA கிளியரன்ஸை ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ் அறிவிக்கிறது
MLD உடன் பல இளம் நோயாளிகளின் வாழ்க்கையை மாற்றுவதற்கு OTL-200 பெரும் திறனை வழங்குகிறது என்று நிறுவனம் நம்புகிறது

ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ், ஒரு உலகளாவிய ஜீன் தெரப்பி தலைவர், சமீபத்தில் அறிவித்தது, U.S. உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) OTL-200 க்கான நிறுவனத்தின் புதிய மருந்து (IND) விண்ணப்பத்தை அகற்றியுள்ளது, ஒரு தானியங்கி, ஹெமடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல், லென்டிவைரல் வெக்டர்-பேஸ்டு ஜீன் தெரபி மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோபி (MLD) சிகிச்சைக்காக அபிவிருத்தியில் அமைந்துள்ளது. இந்த முக்கியமான சிகிச்சையில் FDA உடன் கூடுதல் உரையாடலை எளிதாக்க உதவுவதற்காக OTL-200 க்கான புதுமையான மருத்துவ மேம்பட்ட சிகிச்சைக்கு (RMAT) பதவிக்கு நிறுவனம் விண்ணப்பித்துள்ளது.

“எம்எல்டி ஒரு பேரழிவுகரமான மற்றும் விரைவாக முற்போக்கு நோய் ஆகும், குறிப்பாக இளம் குழந்தைகளுக்கு ஒருமுறை திறன் இழப்பு ஏற்படும் இடத்தில், அவர்களைச் சுற்றியுள்ள உலகத்துடன் நடக்கும் திறன், பேச்சு மற்றும் ஈடுபாடு போன்ற திறன்களை இழக்க அது ஏற்படும் அதன் மிக கடுமையான வடிவத்தில். துரதிர்ஷ்டவசமாக, இந்த குழந்தைகளில் பெரும்பாலானவர்கள் ஐந்து வயதிற்குள் சென்றுவிடுவார்கள், மற்றும் அவர்களின் குடும்பங்கள் பாலியேட்டிவ் கேர் தவிர உண்மையான விருப்பங்கள் இல்லாமல் விடப்படுகின்றனர்," எம்.டி., பிஎச்.டி., தலைமை நிர்வாக அதிகாரி, ஆர்ச்சார்ட் தெரப்யூட்டிக்ஸ்.

“இந்த மோசமான நரம்பியல் நிலையுடன் குழந்தைகளுக்கு ஒரு சாத்தியமான சிகிச்சையாக ஓடிஎல்-200 ஐ முன்னெடுக்க நாங்கள் உறுதியாக உள்ளோம். முன்னோக்கி செல்ல OTL-200 உடன் தொடர்புடைய IND-யின் அலவன்ஸ் எங்கள் பயணத்தில் ஒரு முக்கியமான மைல்கல்லை பிரதிநிதித்துவப்படுத்துகிறது, குறிப்பாக சிகிச்சைக்கான முழு சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தை பரிந்துரைக்கும் ஐரோப்பிய மருத்துவ நிறுவனத்திடமிருந்து ஒரு நேர்மறையான சிம்ப் கருத்தை எங்கள் சமீபத்திய ரசீது கொடுத்தது.”

இந்திய தாக்கலின் ஒரு பகுதியாக, இத்தாலியில் ஜென் தெரப்பி மிலான், இத்தாலியில் 39 நோயாளிகள் உட்பட 9 நோயாளிகள், ஓடிஎல்-200 ஐ கிளினிக்கல் ஆய்வுகளின் ஒரு பகுதியாக பெற்றுள்ள மற்றும் சான் ரஃபேல்-டெலிதன் நிறுவனத்தில் நடத்தப்பட்ட இரக்கமான பயன்பாட்டு திட்டங்கள் உட்பட யு.எஸ்.-க்கு FDA தரவுக்கு ஆர்ச்சார்டு வழங்கப்பட்டது. இந்த திட்டங்களில் ஆரம்பத்தில் சிகிச்சை பெற்ற நோயாளிகளில் எட்டு ஆண்டுகள் வரை சிகிச்சைக்கு பிந்தைய தரவுகளை நிறுவனம் கொண்டுள்ளது.

“இன்றுவரை சேகரிக்கப்பட்ட விரிவான மருத்துவ தரவுகளின் அடிப்படையில், MLD உடன் பல இளம் நோயாளிகளின் வாழ்க்கையை மாற்றுவதற்கு OTL-200 பெரும் திறனை வழங்குகிறது என்று நாங்கள் நம்புகிறோம்," Gaspar தொடர்ந்து. “FDA உடன் திறந்த பேச்சுவார்த்தைக்கான ஒரு வாய்ப்பை இந்தியா வழங்குகிறது, நாங்கள் ஏற்கனவே கிளினிக்கல் மேம்பாட்டு திட்டத்தில் சேகரித்துள்ளோம் என்ற விரிவான தரவுத் தொகுப்பை பகிர்ந்து கொள்ளவும், U.S-யில் OTL-200 ஒழுங்குமுறை ஒப்புதலுக்காக ஒரு உயிரியல் உரிம விண்ணப்பத்தை தாக்கல் செய்யவும் எங்களை அனுமதிக்கிறது.”

மெட்டாக்ரோமேட்டிக் லூக்கோடிஸ்ட்ரோபி (எம்எல்டி) என்பது உடலின் மெட்டாபாலிக் அமைப்பு உடலின் 100,000 பிறப்புகளில் கிட்டத்தட்ட ஒன்றில் ஒன்றாகும். அமெரிக்க எம்எல்டி-யில் உள்ள ஒவ்வொரு , நேரடி பிறப்புகளில் ஒன்று ஏரில்சல்ஃபட்டேஸ்-ஏ (ஏஆர்எஸ்ஏ) ஜீன் உருவாக்கப்படுகிறது, இது லிவர், கால்பிளாடர், சிறுநீரகங்கள் மற்றும்/அல்லது ஸ்ப்ளீன் உட்பட உடலின் பிற பகுதிகளிலும் உடற்பயிற்சி பெற்றவர்களை சேர்ப்பதற்கு விளைவு ஏற்படுகிறது. காலப்போக்கில், நரம்பியல் அமைப்பு சேதமடைந்துள்ளது, மோட்டார், நடத்தை மற்றும் அறிவார்ந்த பின்னடைவு, கடுமையான கடுமை மற்றும் கைப்பற்றல்கள் போன்ற நரம்பியல் பிரச்சினைகளுக்கு வழிவகுக்கிறது.

MLD உள்ள நோயாளிகள் படிப்படியாக நகர்த்த, பேசுவதற்கு, விழுங்குதல், சாப்பிட மற்றும் பார்க்கும் திறனை இழந்துவிட்டார்கள். தற்போது, எம்எல்டி-க்கு ஒப்புதலளிக்கப்பட்ட சிகிச்சைகள் எதுவுமில்லை. அதன் சமீபத்திய கைக்குழந்தை வடிவத்தில், ஆன்செட்டில் இருந்து 5 வருடங்களில் இறப்பு 50% மற்றும் 44% ஆண்டுகளில் இளைஞர்களுக்கு 10 ஆண்டுகளில் மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது. 1 OTL-200 (தானியங்கி CD34+ செல் செறிவூட்டப்பட்ட மக்கள் தொகை மனித ஆரில்சல்ஃபடேஸ்-A (ARSA) ஜீன் என்கோடிங் ஒரு லென்டிவைரல் வெக்டரை பயன்படுத்தி HEMTOPOIETIC ஸ்டெம் மற்றும் புரோஜெனிட்டர் செல்ஸ் (HSPC) கொண்டிருக்கிறது) என்பது சில நோயாளிகளில் MLD சிகிச்சைக்காக ஆய்வு செய்யப்படும் ஒரு விசாரணை சிகிச்சையாகும். ஓடிஎல்-200 ஏப்ரல் 2018 ல் ஜிஎஸ்கே இருந்து பெறப்பட்டது மற்றும் ஜிஎஸ்கே மற்றும் மருத்துவமனை சான் ரஃபேல் மற்றும் ஃபோண்டேசியோன் டெலிதான் இடையே முன்னோடி ஒத்துழைப்பில் இருந்து தொடங்கப்பட்டது, இது மிலானில் தங்கள் கூட்டு சான் ரஃபேல்-டெலிதான் நிறுவனத்தின் மூலம் நடத்தப்பட்டது, 2010 இல் தொடங்கப்பட்டது.

டேக்ஸ் : #OrchardTherapeutics #LatestNewsonOrchardTherapeutics21stNov #LatestPharmaNews21stNov #LatestUSFDAClearance21stNov #RegenerativeMedicineAdvancedTherapy #GeneTherapy #GSK

எழுத்தாளர் பற்றி


குழு மருத்துவமனை

தொடர்புடைய கதைகள்

ஏற்றுகிறது தயவுசெய்து காத்திருங்கள்...
-விளம்பரங்கள்-


இப்போது பிரபலமானவை

டாக்டர். கேயூர் குட்டே, சர்ஜிக்கல் ஆன்காலஜிஸ்ட் மூலம் புற்றுநோய் கண்ணோட்டம்பிப்ரவரி 28, 2021
அப்துல்லா சலீம், ஓம்னி மருத்துவமனைகளின் குழு சிஐஓ அதன் சிறந்த கட்டங்களில் ஒன்றை எவ்வாறு செல்கிறது என்பதைப் பற்றி விளக்குகிறார்பிப்ரவரி 27, 2021
பாலியல் ஆரோக்கியத்தை கலந்துரையாடுவது ஒரு தடுப்பு! நிபுணர் யூரோலாஜிஸ்ட், டாக்டர் அனில் எல்ஹென்ஸ் சமூகத்தை ஒட்டுமொத்தமாக தொடர்புடைய பாலியல் சுகாதாரத்தின் சில முக்கியமான பிரச்சனைகளைப் பற்றி வெளிச்சம் போட்டார்பிப்ரவரி 27, 2021
27th பிப்ரவரி – அனோஸ்மியா விழிப்புணர்வு தினம்பிப்ரவரி 27, 2021
கற்றுக்கொள்ள சலுகை இல்லாதவர்களின் வாழ்க்கையை பாதிக்க எனது கற்றல்களை பயன்படுத்துவது மிகவும் திருப்திகரமானது, சாஜி மேத்யூ, தலைமை ஆபரேட்டிங் அதிகாரி, குழந்தை நினைவூட்டல் மருத்துவமனைபிப்ரவரி 27, 2021
“நான் செய்ய முடியும் !!" - புற்றுநோய் பற்றிய விழிப்புணர்வை பரப்புவதற்கு பின்னால் உள்ள சிந்தனை டாக்டர் சச்சின் மார்டா, பிரபலமான ஒன்காலஜிஸ்ட் பிப்ரவரி 26, 2021
இந்த குறிப்புகளுடன் உங்கள் மனநல ஆரோக்கியத்திற்கான "ஜென்" முறையில் பெறுங்கள் பிப்ரவரி 26, 2021
செக்ஸ் கல்வி சாதாரணமாக்கப்பட வேண்டும், டாக்டர். சிவதேவ் எம், சைக்கியாட்ரிஸ்ட் மற்றும் பாலியல் ஆரோக்கிய நிபுணர் என்று கூறுகிறார்பிப்ரவரி 26, 2021
புரோக்கன் ஹார்ட் சிண்ட்ரோம் பற்றிய அனைத்தையும் தெரிந்து கொள்ளுங்கள். பிப்ரவரி 25, 2021
ஒரு பெண் மனநல ஆரோக்கியத்திற்கு ஏன் முக்கியத்துவம் அளிக்க வேண்டும்?பிப்ரவரி 25, 2021
இந்தியாவில் மேம்பட்ட புற்றுநோய் சூழ்நிலைக்காக ஆரோக்கியமான வாழ்க்கை, டாக்டர் அமோல் அகடே, மூத்த ஆலோசகர் மருத்துவ ஆங்கலஜிஸ்ட், ஹெமாட்டோ-ஆன்காலஜிஸ்ட் மற்றும் போன் மேரோ டிரான்ஸ்பிளாண்ட் பிசிஷியன் மூலம் விளக்கப்பட்டதுபிப்ரவரி 25, 2021
டாக்டர். லத்திகா சாவ்லா, ஆப்ஸ்டெட்ரிஷியன் மற்றும் சைனகாலஜிக்கல் எண்டோஸ்கோபிக் அறுவை சிகிச்சை பெண்களுக்கு அவர்களின் பாலியல் மற்றும் உற்பத்தி ஆரோக்கியத்தைப் பாதுகாக்க ஆலோசனை வழங்குகிறது மற்றும் குடியிருப்பு இல்லாமல் அதை சிறப்புவாதிகளுடன் கலந்துரையாட திறக்கப்படுகிறதுபிப்ரவரி 25, 2021
கோவிட்-19: பிப்ரவரி 27 மற்றும் 28 அன்று 'ஜனதா கர்ஃப்யூ' செயல்படுத்த மகாராஷ்டிராவின் லாத்தூர் மாவட்ட நிர்வாகம்பிப்ரவரி 25, 2021
கோவிட்-19 ஆன்டிபாடிகள் பின்னர் மறு இன்ஃபெக்ஷனுக்கு எதிராக பாதுகாப்பை வழங்குகின்றன, ஆய்வு பரிந்துரைக்கிறது பிப்ரவரி 25, 2021
26 பிப்ரவரி முதல் எதிர்மறையான ஆர்டி-பிசிஆர் சோதனையை காண்பிக்க கோவிட்-19 வழக்குகளில் ஸ்பைக் உடன் மாநிலங்களிலிருந்து டெல்லிக்கு பயணம் செய்யும் மக்கள்பிப்ரவரி 25, 2021
டாக்டர். நிதின் சம்பத் மூத்த நியூரோலாஜிஸ்ட் மூலம் குஷ்டசாலையின் கண்ணோட்டம்பிப்ரவரி 25, 2021
கோவக்ஸ் வசதியின் கீழ் ஆபிரிக்காவிற்கு கோவிட்-19 தடுப்பூசிகளை இந்தியா ஷிப்பிங் செய்ய தொடங்குகிறதுபிப்ரவரி 25, 2021
அரசு 1 மார்ச் முதல் 60 வயதுக்கு மேற்பட்ட மக்களுக்கு கோவிட்-19 தடுப்பூசியை நிர்வகிக்க தொடங்குகிறதுபிப்ரவரி 24, 2021
மருந்துகளுக்கான தயாரிப்பு இணைக்கப்பட்ட ஊக்கத்தொகை திட்டத்தை அமைச்சரவை அங்கீகரிக்கிறதுபிப்ரவரி 24, 2021
‘இரவு ஓல்ஸ் 'காலை 'லார்க்ஸ்' என்பது வேலையில் இருக்கக்கூடும்பிப்ரவரி 24, 2021