போம்ப் நோய்க்கான ஒரு சாத்தியமான புதிய சிகிச்சை, அவல்குளூக்சிடேஸ் ஆல்ஃபாவிற்கான முன்னுரிமை விமர்சனத்தை FDA வழங்குகிறது.

c FDA அவல்குளூக்சிடேஸ் ஆல்ஃபாவிற்கான முன்னுரிமை விமர்சனத்தை வழங்குகிறது, இது போம்ப் நோய்க்கான ஒரு சாத்தியமான புதிய சிகிச்சை ஆகும்.
போம்ப் நோய் கொண்ட நோயாளிகளின் சிகிச்சைக்காக நீண்ட கால என்சைம் மாற்று சிகிச்சைக்கான ஆல்ஃபாவிற்கான உயிரியல் உரிம விண்ணப்பத்தை (பிஎல்ஏ) அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப்டிஏ) முன்னுரிமை மதிப்பாய்விற்காக ஏற்றுக்கொண்டுள்ளது.

அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப்டிஏ) நீண்ட கால என்சைம் மாற்று சிகிச்சைக்கான ஆல்ஃபாவிற்கான உயிரியல் உரிம விண்ணப்பத்தை (பிஎல்ஏ) முன்னுரிமை மதிப்பாய்விற்காக ஏற்றுக்கொண்டுள்ளது போம்ப் நோய் (ஆசிட் என்-குளுகோசிடேஸ் குறைபாடு). FDA முடிவுக்கான இலக்கு நடவடிக்கை தேதி மே 18, 2021.

அவல்குளூகோசிடேஸ் ஆல்ஃபா என்பது ஒரு புலனாய்வு என்சைம் மாற்று சிகிச்சையாகும், இது ஆசிட் ஆல்பா-குளுக்கோசிடேஸ் (GAA) மசைல் செல்களுக்கு என்சைம் வழங்குவதற்காக வடிவமைக்கப்பட்டது, மற்றும் ஒப்புதல் அளிக்கப்பட்டால், போம்ப் நோய் கொண்ட நோயாளிகளுக்கு ஒரு சாத்தியமான புதிய தரத்தை வழங்கும்.

அக்டோபரில், நீண்ட கால என்சைம் மாற்று சிகிச்சைக்கான ஆல்ஃபாவிற்கான சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகார விண்ணப்பத்தை மதிப்பாய்வு செய்ய ஐரோப்பிய மருந்துகள் ஏஜென்சி ஏற்றுக்கொண்டது. இங்கிலாந்தில் மருந்துகள் மற்றும் சுகாதார தயாரிப்புகள் ஒழுங்குமுறை நிறுவனம் அவல்குளூகோசிடேஸ் ஆல்ஃபாவிற்காக புதுமையான மருந்து பதவியை வழங்கியுள்ளது.

“போம்ப் நோய்களின் ஹால்மார்க்ஸ் என்பது சனோஃபியில் அரிதான நோய்களுக்கான வளர்ச்சி தலைவர், அரிதான நோய்களுக்கான வளர்ச்சி மற்றும் அரிதான இரத்த கோளாறுகள் ஆகியவற்றின் தலைவர் என்று கரின் நோப் கூறினார். “அவல்குளூகோசிடேஸ் ஆல்ஃபா குறிப்பாக தசைக் கலங்களின் லைசோசம்களில் அதிக GAA என்சைம் வழங்குவதற்காக வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது. நேரடி ஆன்செட் மற்றும் கைக்குழந்தை ஆன்செட் போம்ப் நோய் கொண்ட நேர்மறையான மருத்துவ விசாரணை முடிவுகளால் நாங்கள் பெரிதும் ஊக்குவிக்கப்பட்டுள்ளோம்.”


போம்ப் நோய் என்பது ஒரு அரிதான, சீரழிந்த தசை கோளாறு ஆகும், இது நகர்வதற்கும் சுவாசிக்கும் ஒரு தனிநபரின் திறனை பாதிக்கும். இது U.S.-யில் மதிப்பிடப்பட்டுள்ள 3,500 நபர்களை பாதிக்கிறது மற்றும் சிறுநீரகத்திலிருந்து தாமதமாக வயது வரை எந்த வயதிலும் வெளிப்படுத்த முடியும்

இரண்டு டிரையல்களில் இருந்து நேர்மறையான தரவின் அடிப்படையில் பிஎல்ஏ உள்ளது:

  • பிவோட்டல் பேஸ் 3, டபுள்-பிளைண்ட், குளோபல் காம்பரேட்டர்-கன்ட்ரோல்டு டிரையல் (காமெட்), இது ஆல்ஃபாவின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை ஆல்குளூக்கோசிடேஸ் ஆல்ஃபா (ஸ்டாண்டர்ட் ஆஃப் கேர்) ஒப்பிடும் நோயாளிகளின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை தாமதமாக ஆன்செட் பாம்ப் நோய் கொண்டது. ஜூன் 2020 ல் சனோஃபி ஹோஸ்டட் விர்ச்சுவல் சைன்டிஃபிக் செஷனின் போது மற்றும் அக்டோபர் 2020 ல் உலக மஸ்கிள் சொசைட்டி மற்றும் நியூரோமஸ்குலர் மற்றும் எலக்ட்ரோடியக்னோஸ்டிக் மருந்து அமெரிக்கன் அசோசியேஷன் ஆஃப் நியூரோமஸ்குலர் அண்ட் எலக்ட்ரோடியக்னோஸ்டிக் மெடிசினில் இந்த சோதனையின் முடிவுகள் வழங்கப்பட்டன.

  • பேஸ் 2 (மினி-காமெட்) டிரையல் ஆல்ஃபாவின் பாதுகாப்பு மற்றும் ஆராய்ச்சி திறனை குழந்தைகள் ஆன்செட் போம்ப் நோய் கொண்ட நோயாளிகளின் பாதுகாப்பு மற்றும் ஆராய்ச்சி திறன் ஆகியவற்றை முன்பு ஆல்குளூகோசிடேஸ் ஆல்ஃபா உடன் மதிப்பிட்டது. இந்த விசாரணையின் முடிவுகள் பிப்ரவரி 2020 ல், உலக சிம்போசியத்தில் வழங்கப்பட்டன.

கிளிகோஜென் அகற்ற GAA வின் டெலிவரி

போம்ப் நோய் என்சைம் Gaa-வின் ஒரு மரபணு பற்றாக்குறை அல்லது செயலிழப்பு மூலம் ஏற்படுகிறது, இது உடல் முழுவதும் தசைக் கலங்களில் சிக்கலான சர்க்கரைகள் (glycogen) உருவாக்கப்படுகிறது. கிளைகோஜன் சேகரிப்பு சுவாச தசைகள் மற்றும் டயாபிராஜிம் தசை ஆதரவு செயல்பாடு உட்பட தசைகளுக்கு மாற்ற முடியாத சேதத்திற்கு வழிவகுக்கிறது, மற்றும் இயக்கத்தை பாதிக்கும் பிற காய்ச்சல் தசைகள்.

போம்ப் நோயினால் ஏற்படும் கிளைகோஜன் குவிப்பை குறைக்க, GAA என்சைம் தசைக் கலங்களுக்குள் லிசோசம்களுக்குள் வழங்கப்பட வேண்டும். சனோஃபி தலைமையிலான ஆராய்ச்சி Gaa-வை தசைக் கலங்களில் வழங்குவதை மேம்படுத்துவதற்கான வழிகளில் கவனம் செலுத்துகிறது, Gaaa-வின் போக்குவரத்தில் முக்கிய பங்கு வகிக்கும் mannose-6-phosphate (M6P) ரிசெப்டரை இலக்காகக் கொண்டுள்ளது.

Avalglucosidase alfa என்பது M6P உள்ளடக்கத்தில் தோராயமாக 15-மடங்கு அதிகரிப்புடன் வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது, மேலும் இது செல்லுலார் என்சைம் மேம்படுத்த மற்றும் இலக்கு உள்ளடக்கங்களில் கிளைகோஜன் கிளியரன்சை மேம்படுத்த உதவுவதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளது. இந்த வேறுபாட்டின் மருத்துவ தொடர்பு உறுதிப்படுத்தப்படவில்லை.

அவல்குளூகோசிடேஸ் ஆல்ஃபா தற்போது மருத்துவ விசாரணையில் உள்ளது மற்றும் உலகளாவிய எந்தவொரு ஒழுங்குமுறை அதிகாரியும் அதன் பாதுகாப்பு மற்றும் திறன் மதிப்பீடு செய்யப்படவில்லை.

டேக்ஸ் : #US #FoodAndDrugAdministration #FDA #BLA #AvalglucosidaseAlfa #PompeDisease #EuropeanMedicineAgency

எழுத்தாளர் பற்றி


ரோஹித் சர்மா

எழுத்தாளர், சுகாதார ஆர்வலர் மற்றும் ஒரு கணக்காளர், ரோஹித் சர்மா மருத்துவமனையில் ஒரு எழுத்தாளர், சுகாதார ஆராய்ச்சி, கண்டுபிடிப்புகள், சுகாதாரப் பாதுகாப்பில் போக்குகள் மற்றும் சுகாதாரப் பாதுகாப்பு பற்றிய அவரது சிந்தனைகளை குறைத்து வருகிறார். ரோஹித்திற்கு எழுதுங்கள் [இமெயில் பாதுகாக்கப்பட்டது]

தொடர்புடைய கதைகள்

ஏற்றுகிறது தயவுசெய்து காத்திருங்கள்...
-விளம்பரங்கள்-


இப்போது பிரபலமானவை

பாலியல் ஆரோக்கியத்தை கலந்துரையாடுவது ஒரு தடுப்பு! நிபுணர் யூரோலாஜிஸ்ட், டாக்டர் அனில் எல்ஹென்ஸ் சமூகத்தை ஒட்டுமொத்தமாக தொடர்புடைய பாலியல் சுகாதாரத்தின் சில முக்கியமான பிரச்சனைகளைப் பற்றி வெளிச்சம் போட்டார்பிப்ரவரி 27, 2021
27th பிப்ரவரி – அனோஸ்மியா விழிப்புணர்வு தினம்பிப்ரவரி 27, 2021
கற்றுக்கொள்ள சலுகை இல்லாதவர்களின் வாழ்க்கையை பாதிக்க எனது கற்றல்களை பயன்படுத்துவது மிகவும் திருப்திகரமானது, சாஜி மேத்யூ, தலைமை ஆபரேட்டிங் அதிகாரி, குழந்தை நினைவூட்டல் மருத்துவமனைபிப்ரவரி 27, 2021
“நான் செய்ய முடியும் !!" - புற்றுநோய் பற்றிய விழிப்புணர்வை பரப்புவதற்கு பின்னால் உள்ள சிந்தனை டாக்டர் சச்சின் மார்டா, பிரபலமான ஒன்காலஜிஸ்ட் பிப்ரவரி 26, 2021
இந்த குறிப்புகளுடன் உங்கள் மனநல ஆரோக்கியத்திற்கான "ஜென்" முறையில் பெறுங்கள் பிப்ரவரி 26, 2021
செக்ஸ் கல்வி சாதாரணமாக்கப்பட வேண்டும், டாக்டர். சிவதேவ் எம், சைக்கியாட்ரிஸ்ட் மற்றும் பாலியல் ஆரோக்கிய நிபுணர் என்று கூறுகிறார்பிப்ரவரி 26, 2021
புரோக்கன் ஹார்ட் சிண்ட்ரோம் பற்றிய அனைத்தையும் தெரிந்து கொள்ளுங்கள். பிப்ரவரி 25, 2021
ஒரு பெண் மனநல ஆரோக்கியத்திற்கு ஏன் முக்கியத்துவம் அளிக்க வேண்டும்?பிப்ரவரி 25, 2021
இந்தியாவில் மேம்பட்ட புற்றுநோய் சூழ்நிலைக்காக ஆரோக்கியமான வாழ்க்கை, டாக்டர் அமோல் அகடே, மூத்த ஆலோசகர் மருத்துவ ஆங்கலஜிஸ்ட், ஹெமாட்டோ-ஆன்காலஜிஸ்ட் மற்றும் போன் மேரோ டிரான்ஸ்பிளாண்ட் பிசிஷியன் மூலம் விளக்கப்பட்டதுபிப்ரவரி 25, 2021
டாக்டர். லத்திகா சாவ்லா, ஆப்ஸ்டெட்ரிஷியன் மற்றும் சைனகாலஜிக்கல் எண்டோஸ்கோபிக் அறுவை சிகிச்சை பெண்களுக்கு அவர்களின் பாலியல் மற்றும் உற்பத்தி ஆரோக்கியத்தைப் பாதுகாக்க ஆலோசனை வழங்குகிறது மற்றும் குடியிருப்பு இல்லாமல் அதை சிறப்புவாதிகளுடன் கலந்துரையாட திறக்கப்படுகிறதுபிப்ரவரி 25, 2021
கோவிட்-19: பிப்ரவரி 27 மற்றும் 28 அன்று 'ஜனதா கர்ஃப்யூ' செயல்படுத்த மகாராஷ்டிராவின் லாத்தூர் மாவட்ட நிர்வாகம்பிப்ரவரி 25, 2021
கோவிட்-19 ஆன்டிபாடிகள் பின்னர் மறு இன்ஃபெக்ஷனுக்கு எதிராக பாதுகாப்பை வழங்குகின்றன, ஆய்வு பரிந்துரைக்கிறது பிப்ரவரி 25, 2021
26 பிப்ரவரி முதல் எதிர்மறையான ஆர்டி-பிசிஆர் சோதனையை காண்பிக்க கோவிட்-19 வழக்குகளில் ஸ்பைக் உடன் மாநிலங்களிலிருந்து டெல்லிக்கு பயணம் செய்யும் மக்கள்பிப்ரவரி 25, 2021
டாக்டர். நிதின் சம்பத் மூத்த நியூரோலாஜிஸ்ட் மூலம் குஷ்டசாலையின் கண்ணோட்டம்பிப்ரவரி 25, 2021
கோவக்ஸ் வசதியின் கீழ் ஆபிரிக்காவிற்கு கோவிட்-19 தடுப்பூசிகளை இந்தியா ஷிப்பிங் செய்ய தொடங்குகிறதுபிப்ரவரி 25, 2021
அரசு 1 மார்ச் முதல் 60 வயதுக்கு மேற்பட்ட மக்களுக்கு கோவிட்-19 தடுப்பூசியை நிர்வகிக்க தொடங்குகிறதுபிப்ரவரி 24, 2021
மருந்துகளுக்கான தயாரிப்பு இணைக்கப்பட்ட ஊக்கத்தொகை திட்டத்தை அமைச்சரவை அங்கீகரிக்கிறதுபிப்ரவரி 24, 2021
‘இரவு ஓல்ஸ் 'காலை 'லார்க்ஸ்' என்பது வேலையில் இருக்கக்கூடும்பிப்ரவரி 24, 2021
சோலினோ தெரப்யூட்டிக்ஸ் வேண்டர்பில்ட் பல்கலைக்கழகத்துடன் ஒத்துழைப்பை அறிவிக்கிறது பிப்ரவரி 24, 2021
பயிற்சி, யோகா மற்றும் தியானம் ஆர்ஏ உடன் சமாளிப்பதற்கான வழிகள், டாக்டர் எஸ். ஷாம், ஆலோசகர் ருமேட்டாலஜிஸ்ட் ஆகியோரை பரிந்துரைக்கிறது பிப்ரவரி 24, 2021