AskBio மற்றும் Selecta Biosciences MMA-101 க்கான அனாதை மருந்து பதவியை பெற்று மெத்தில்மலோனிக் அசிடெமியாவை சிகிச்சை செய்கின்றன

o AskBio மற்றும் Selecta Biosciences MMA-101 க்கான அனாதை மருந்து பதவியை பெற்று மெத்தில்மலோனிக் அசிடெமியாவை சிகிச்சை செய்கின்றன
AskBio மற்றும் செலக்டா எதிர்பார்க்கின்றனர் எம்எம்ஏ-101-இன் ஒரு கட்டம் 1 மருத்துவ சோதனையை தொடங்கும் மற்றும் முதல் அரை 2021-யில் எம்எம்ஏ உள்ள நோயாளிகளுக்கு இம்மோட்டார்

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. மற்றும் Selecta Biosciences, Inc. U.S. Food and drug Administration (FDA) MMA-101 க்கு ஒரு AAV-அடிப்படையிலான gene therapy மெத்தில்மலோனில்-CoA மியூட்டேஸ் (MMUT) ஜீன் மியூட்டேஷன்கள் காரணமாக தனிமைப்படுத்தப்பட்ட மெத்தில்மலோனிக் ஆசிடமியா (MMA) சிகிச்சைக்கான அபிவிருத்தியில் ஒரு AAV அடிப்படையிலான ஜென் தெரப்பி வழங்கியுள்ளது என்று அறிவித்தது. எம்எம்ஏ-101 முன்பு அக்டோபர் 2020 ல் எஃப்டிஏ-யில் இருந்து அரிதான குழந்தை நோய் பதவியை பெற்றது.

“எம்எம்ஏ-101 க்கான அனாதை மருந்து மற்றும் அரிதான குழந்தை நோய் பதவிகள், எம்எம்ஏ உடனான நோயாளிகளுக்கான மகத்தான மருத்துவ தேவையை ஆதரிக்கின்றன," ஷீலா மிகைல், சிஇஓ மற்றும் ஆஸ்க்பையோவின் இணை நிறுவனர். “இந்த நோயாளிகளுக்கு திறமையான மற்றும் விரைவாக புதிய சிகிச்சையை கொண்டுவர FDA உடன் பணிபுரிய நாங்கள் எதிர்பார்க்கிறோம்.”

“AAV தொழில்நுட்பம், செலக்டா மற்றும் AskBio ஆகியவற்றுடன் இணைந்து MMA-யில் குறிப்பிடத்தக்க அன்மெட் தேவையை பூர்த்தி செய்ய முயற்சிக்கின்றன. நிகழ்ச்சி அனாதை மருந்து பதவியை வழங்குவதன் மூலம் FDA இந்த முயற்சிகளை மேலும் ஒப்புக்கொண்டது என்பதில் மகிழ்ச்சியடைகிறது," Carsten Brunn, Ph.D., Selecta Biosciences ன் தலைமை நிர்வாக அதிகாரி. “AAV-குறிப்பிட்ட தடுப்பு சகிப்பை ஊக்குவிப்பதற்காக உடனடி தளத்தின் மதிப்பீட்டை தொடர்வதில் நாங்கள் ஆச்சரியப்படுகிறோம் மற்றும் ஜீன் சிகிச்சை மறுமதிப்பீட்டை சாத்தியமாக செயல்படுத்துகிறோம்.”

எம்எம்ஏ ஒரு அரிதான மோனோஜெனிக் கோளாறு ஆகும், இதில் உடல் சில புரோட்டீன்கள் மற்றும் கொழுப்புகளை உடைக்க முடியாது. இந்த மெட்டபாலிக் நோய் மெட்டாபாலிக் நெருக்கடிக்கு வழிவகுக்கலாம் மற்றும் உணவுப் பிரச்சினைகள், மேம்பாட்டு தாமதங்கள், அறிவுசார் குழப்பம், நாகரீக சிறுநீரக நோய், ஆப்டிக் நரம்பு அட்ரோபி, ஆஸ்டியோபெனியா மற்றும் பான்கிரியாடைடிஸ் உட்பட நீண்ட கால சிக்கல்களுடன் தொடர்புடையது. பொதுவாக, நன்கு நிர்வகிக்கப்பட்ட நோயாளிகள் உறவினர் சுகாதாரத்தின் காலங்களைக் கொண்டுள்ளனர், இன்டர்மிட்டன்ட் மெட்டபோலிக் இழப்பீட்டு நிகழ்வுகளுடன் இது பன்முக தோல்வியை ஏற்படுத்தக்கூடும், இன்டர்கரன்ட் இன்ஃபெக்ஷன்ஸ் அல்லது ஸ்ட்ரெஸ் எபிசோடுகளால் தூண்டப்படுகிறது. எம்எம்ஏ சின்னங்கள் வழக்கமாக ஆரம்ப குழப்பத்தில் தோன்றுகின்றன மற்றும் மில்டு முதல் வாழ்க்கை அச்சுறுத்தல் வரை மாறுபடுகின்றன. சிகிச்சை இல்லாமல், இந்த கோளால் கோமாவிற்கு வழிவகுக்கலாம் மற்றும் சில சந்தர்ப்பங்களில், இறப்பு.

AskBio மற்றும் செலக்டா எதிர்பார்க்கின்றனர் எம்எம்ஏ-101-இன் ஒரு கட்டம் 1 மருத்துவ சோதனையை தொடங்கும் மற்றும் முதல் அரை 2021-யில் எம்எம்ஏ உள்ள நோயாளிகளுக்கு இம்மோட்டார்.

அரிதான நோய்களுக்கான மருந்துகளின் வளர்ச்சியை ஊக்குவிப்பதற்காக இந்த திட்டம் அரிதான நோய்களுக்கான விசாரணை சிகிச்சைகளுக்கு அனாதை மருந்து பதவியை வழங்குகிறது. அரிதான நோய்களுக்காக மருந்துகளின் வளர்ச்சியை ஊக்குவிப்பதற்காக இந்த திட்டம் உருவாக்கப்பட்டது, மேலும் நன்மைகளில் சில வளர்ச்சி செலவுகளை சமாளிக்க வடிவமைக்கப்பட்ட வரி கிரெடிட்கள் மற்றும் விண்ணப்ப கட்டண தள்ளுபடிகள் மற்றும் பின்வரும் ஏழு ஆண்டுகளுக்கு சந்தை பிரத்யேகத்திற்கான தகுதி ஆகியவை அடங்கும்.

குழந்தைகள் 18 ஆண்டுகள் அல்லது இளைஞர்களை முதன்மையாக பாதிக்கும் கடுமையான மற்றும் வாழ்க்கை அச்சுறுத்தும் நோய்களுக்கான புதிய சிகிச்சைகளை ஊக்குவிப்பதற்கான அரிதான குழந்தை நோய் பதவியை FDA வழங்குகிறது. அமெரிக்காவில் பாதிக்கப்பட்ட 200,000 க்கும் குறைவான மக்கள். அரிதான குழந்தை நோய் பதவி திட்டம் ஒரு வேறு தயாரிப்பிற்கான மார்க்கெட்டிங் விண்ணப்பத்தின் முன்னுரிமை விமர்சனத்தை பெறுவதற்கு ஒரு வவுச்சருக்கான ஒப்புதலைப் பெறும் ஒரு ஸ்பான்சர்களை அனுமதிக்கிறது.

டேக்ஸ் : #AsklepiosBioPharmaceutical #LatestNewsonAskBio21stNov #SelectaBiosciences #LatestNewsonSelectaBiosciences21stNov #LatestPharmaNews21stNov #LatestPharmaCollaboration21stNov #LatestResearchonGeneTherapy #LatestUSFDAApproval21stNov #MonogenicDisorder

எழுத்தாளர் பற்றி


குழு மருத்துவமனை

தொடர்புடைய கதைகள்

ஏற்றுகிறது தயவுசெய்து காத்திருங்கள்...
-விளம்பரங்கள்-


இப்போது பிரபலமானவை

உத்தராகண்ட் அரசு நுழைவதற்கு காவிட்-19 சோதனை கட்டாயமாகும் நவம்பர் 30, 2020
அட்னோலல் மற்றும் குளோர்தலிடோன் டேப்லெட்களுக்கு யூனிச்சம் எங்களுக்கு எஃப்டிஏ ஒப்புதல் வழங்குகிறதுநவம்பர் 30, 2020
டாக்டர் ரெட்டியின் வாங்குதல்கள் ரஷ்யா மற்றும் பிற சிஐஎஸ் நாடுகளில் கிளென்மார்க்கில் இருந்து அலர்ஜி-எதிர்ப்பு பிராண்டுகளைத் தேர்ந்தெடுக்கிறது நவம்பர் 30, 2020
இந்திய காவிட்-19 தடுப்பு வளர்ச்சியை துரிதப்படுத்த அரசாங்கம் மிஷன் கவிட் சுரக்ஷாவை அறிமுகப்படுத்தியுள்ளது நவம்பர் 30, 2020
டெல்லி, மகாராஷ்டிரா, டபிள்யூபி, ஹரியானா, பஞ்சாப், கேரளா, உத்தரபிரதேசம் மற்றும் ராஜஸ்தான் ஆகியவற்றால் பங்களிக்கப்படும் தினசரி பீதிகளில் 71%நவம்பர் 30, 2020
ராஜஸ்தான் அரசு டிசம்பர் 31 வரை பள்ளிகள், கல்லூரிகள், சினிமா, பொழுதுபோக்கு பூங்காக்கள் மூட முடிவு செய்கிறது நவம்பர் 30, 2020
இந்தியா கோவிட்-19 செய்திகள் மேம்படுத்தல்கள் :நவம்பர் 29, 2020நவம்பர் 29, 2020
பாரத் பயோடெக்கில் கோவிட்19 தடுப்பு முன்னேற்றத்தில் பிஎம் விஞ்ஞானிகளை வாழ்த்துகிறார்நவம்பர் 28, 2020
நாட்டில் காவிட்-19 மீட்பு விகிதம் 93.68 சதவிகிதம் ஆகும்.நவம்பர் 28, 2020
வெர்டெக்ஸ் பார்மா சிம்கேவிக்கு கலிடெகோவுடன் ஐரோப்பிய கமிஷன் ஒப்புதலை பெற்றார்நவம்பர் 28, 2020
கோவிட்-19 2-ஜீன் மல்டிபிளக்ஸ் சோதனைக்காக CDSCO இருந்து கோ-டயக்னோஸ்டிக்ஸ் ஜேவி கோசரா டயக்னோஸ்டிக்ஸ் கிளியரன்ஸ் பெறுகிறதுநவம்பர் 28, 2020
உள்ளடக்க தடுப்பு விநியோகத்திற்காக ரியாத்தில் புதிய பார்மா மற்றும் அழிக்கக்கூடிய வசதிகளை எஸ்ஏஎல் வெளிப்படுத்துகிறதுநவம்பர் 28, 2020
நாட்டில் ஒரு லட்சம் அளவைக் கடந்து ஒரு மில்லியன் மக்களுக்கு கோவிட் சோதனைகளின் எண்ணிக்கைநவம்பர் 28, 2020
நான் எப்படி டயட் கொண்டு கோலெஸ்ட்ராலை குறைக்க முடியும்?நவம்பர் 28, 2020
ஏஎம்எல் சிகிச்சையில் முன்னேற்றம்: கோல்டன்பயோடெக் புதிய மருந்து விசாரணையை அன்ட்ரோகினோனால் அறிக்கையிடுகிறது நவம்பர் 28, 2020
குஜராத் பதிவு செய்துள்ளது 1607 புதிய வழக்குகள் காவிட்-19நவம்பர் 28, 2020
அண்டமான் மற்றும் நிக்கோபார் தீவுகளில் 120 க்கு 19 டிராப் டவுன் செய்யும் செயலில் உள்ள வழக்குகளின் எண்ணிக்கைநவம்பர் 28, 2020
ஒடிசாவில் 19 திரும்பப்பெறுதல்களின் எண்ணிக்கை 3,09,747 ஐ அடைகிறதுநவம்பர் 28, 2020
அடிக்கடி மற்றும் விரைவான சோதனை வாரங்களுக்குள் காவிட்-19 பரப்ப முடியும் : ஆய்வுநவம்பர் 28, 2020
கர்நாடகா 1,526 புதிய வழக்குகளை கோவிட்-19 பற்றி தெரிவித்துள்ளதுநவம்பர் 28, 2020